Los científicos descubrieron el error que se produce en el gen C9ORF72, asociado a casi la mitad de los casos de ELA y DFT de transmisión familiar. (Fuente Externa)
Diario Azua / 5 de febrero 2026
PARÍS – En un avance que la comunidad científica califica como histórico, un equipo conjunto del CNRS de Francia y la Universidad de Harvard ha descubierto cómo detener la degeneración neuronal asociada a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y la Demencia Fronto-Temporal (DFT).
El estudio, publicado este jueves en la prestigiosa revista Science, no solo identifica el error genético que condena a miles de pacientes, sino que demuestra que es posible repararlo.
El "interruptor" que detiene la enfermedad
La solución de los científicos fue tan elegante como revolucionaria:
Edición de precisión: Utilizando la tecnología CRISPR-Cas9, cambiaron una sola "letra" del código genético (el codón de inicio).
El efecto: Este pequeño cambio logra que el cuerpo ignore el material tóxico, evitando que la enfermedad progrese.
Resultados: En pruebas con modelos animales y células humanas, se logró restaurar la esperanza de vida celular a niveles de una persona sana.
Un impacto global
Con casi medio millón de personas viviendo con ELA y hasta 3 millones con DFT en todo el mundo, este hallazgo abre la puerta a terapias que ataquen la raíz del problema y no solo los síntomas. Aunque todavía es una fase de investigación, la ciencia nunca había estado tan cerca de "apagar" el mecanismo que causa estas enfermedades devastadoras.
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